2026年6月4日，国家卫生健康委召开了818号令实施后的首次全国电视电话会议，首月备案数据首次集中披露——截至6月3日，全国填报及受理的临床研究备案项目共820项，审评149个批次项目，正式备案仅13项，整体通过率不足10%。另有3项不予备案。按此口径，实际通过率约8.7%（按“填报+受理”分母）或约6.3%（按“审评”分母）——低通过率的实质审视：首月通过率不足10%，有多个因素需要考虑：一是申报者对新规理解存在偏差，备案材料准备不充分，部分申报机构对其是否应当走新技术路径还是走药品路径仍存在模糊认识；二是审评中心需要在积累经验的过程中逐步建立统一尺度，初期审慎是必要阶段。卫健委在电视电话会议中明确表示，备案通过率偏低是行业从长期“灰色地带”走向规范化的必然阵痛。从长远看，制度的稳定性需要时间的验证。
一、市场供需比1:7.35：从数字看政策背景
从器官移植领域的供需数字可以更好地理解818号令出台的紧迫性。截至2025年2月，我国已累计完成遗体器官捐献超5.7万例，捐献大器官突破17.4万个，然而2024年全国仍有18.1万器官衰竭患者在等待移植，供需比仅1:7.35——至2025年12月，捐献志愿登记人数累计超728万，捐献例数仍仅为6万多，供需缺口丝毫未见收窄。
终末期肾病与肝硬化依靠药物无法根治，透析和人工肝仅能临时维持生命，器官移植是唯一根治手段。这意味着，仅靠人源器官无法满足的巨大临床需求，必须依赖生物医学新技术的突破——干细胞治疗、免疫细胞治疗、基因编辑猪异种移植、组织工程产品等。而818号令正是在这一临床需求与药品/器械供给之间存在的结构矛盾的背景下出台，将生物医学新技术的研究和转化纳入规范化轨道，以期在确保安全的前提下加速推动创新落地。
二、地方试点的清理与转型：818号令对区域差异的“大一统”
电视电话会议上，北京、上海、广东、海南四个省份的卫健委汇报了各自的工作进展：
北京：依托早期建立的临床研究管理制度，梳理300余项储备项目，截至6月3日已有218项完成填报，3项成功备案。值得注意的是，北京早在2014年即印发临床研究管理制度，是全国首个干细胞药物获批城市。这一历史积淀构成了它在全国范围内存量项目储备最丰富的“先天优势”，但即便如此，储备与通过之间的鸿沟依然巨大。备案漏斗形成的内在逻辑，更多体现的是审评尺度从地方备案到国家统一标准的张力。
上海：收集处理263项，重点关注102项，其中187项正在填报，43项已受理，3项通过备案，聚焦分层分类培训和备案质量提升。上海的策略表现出一种审慎的“先慢后快”取向——在摸清家底、能力建设方面发力更重。
广东：采取的措施更具结构性调整色彩。在条例实施前已通过国家备案的46项干细胞体细胞临床研究项目被逐一评估，分为“直接备案、重新申请备案、不再纳入备案管理”三类处理。同时，**全面停止了南沙区细胞治疗试点的新项目申报**，已入组患者全部得到妥善处置。南沙医谷作为大湾区细胞与基因产业的核心集聚区，曾吸引超40家企业落户。818号令明确生物医学新技术的临床研究必须由**三级甲等医疗机构**作为实施主体，并需配备符合条件的学术委员会与伦理委员会。这意味着依赖南沙“先行先试”政策和医疗机构合作模式的企业面临根本性的路径断裂——过往依赖“宽松合作方”和以研代商生存逻辑的企业几乎都在此次洗牌中遭遇结构性出清。
海南：博鳌乐城先行区之前已审批58个生物医学新技术项目，在5月1日后全面停止新项目申报。海南省政府正向国务院请示授权下放临床转化应用审批权限，准备以省政府名义向国务院正式行文。这一做法与广东南沙的情况形成鲜明对比：博鳌拥有2013年国务院批复的特许医疗政策基础，其制度安排有国务院层面的授权；而广东南沙的政策是在省级以下推动的探索，在818号令统一标准面前缺乏体制性的豁免和延续空间，因此直接叫停——南沙“试点清理”与博鳌“权限争取”的差异，本质上是地方探索与国家法规之间张力的一次集中体现。
三、高门槛、双轨制与数据造假治理
截至6月815号令实施后尚未有任何进入临床转化应用阶段（即商业化应用）的项目申报。卫健委明确了对双轨制框架的政策定位——卫健委管技术转化，药监局管药品注册，平行推进互不替代。
在临床转化应用的审批条件上，卫健委设置了严格的限定：获批转化的技术需由多家三甲医院共同参与，机构需独立实施并通过规范化质控，结果须具备可重复性。
在数据监管方面，条例要求数据留存30年，基因数据永久保存，一经发现数据造假即一票否决。同时设立了最高20倍违法所得的天价罚款、严重违规者吊销许可证、相关负责人5年内禁入行业等处罚措施。
这一处罚设计的震慑力足够明显：它不只影响单家企业，而且对整个行业释放了“数据造假没有容身之地”的明确信号。
四、GMP与三甲资源的“硬门槛”效应
备案申报的实际门槛集中在五个方面：研究设计科学性、GMP生产条件、伦理审查、数据真实性和风险管理能力。其中，GMP生产条件不达标和风险管理能力缺失问题尤为突出。
大量项目在非GMP条件下生产细胞制品，过程控制缺失、细胞库鉴定不全、全流程追溯要求无法满足，导致审评被退回。在头部医院资源方面，华西医院已建立三级管理体系，浙大二院正在筹建GMP车间，三甲医院作为稀缺承接资源正出现严重的承接瓶颈。从行业整体来看，全国3000余家细胞公司中，仅约5%具备全链条合规能力。
五、行业产业洗牌与地方细则进展
818号令实施后已引发行业集中出清和调整。在广东，广东卫健委已率先发布全国首个干（体）细胞临床研究备案实操指南，明确备案材料清单、流程规范与审批标准。山东已将CGT前沿技术和关键装备列入省科技计划支持。行业预计未来6至12个月调整期内，仅深度绑定三甲医院、具备成熟GMP体系及技术首创优势的企业能最终留存在赛道中。
六、武汉医科所特约评论——从实验室到临床：数据质量与伦理可溯性不可逾越
作为一家立足细胞治疗基础研究数十年、覆盖细胞外泌体药械组合、CKA粒细胞抗癌活性检测、玻璃化冻存低温医学技术、同种异体生物组织工程材料等方向的横跨半个世纪专业科研机构，武汉医科所从一个紧密贴近实践的角度观察：818号令的备案审评“门槛高、通过率低”的现象，并不是对行业采取技术上的打压，而是在根本上改变了过去部分细胞治疗领域依赖“以研代商”、绕过药品注册流程的路径——这种路径借助医疗技术应用的模糊地带实现了商业化，但损害了行业的透明度和数据公信力。
干细胞“双轨制”管理的演变过程正是在揭示这一背景。过去部分企业选择走技术要求相对宽松的医疗技术路径，避开药品IND申报，以临床研究的名义对外开展商业收费服务。818号令对这类路径进行了根本性截断——生物医学新技术备案不包含商业化审批，且申报时需提供GMP全流程数据、伦理委员会独立审查意见、完善的风险管理和不良事件应对方案，实现全链条可追溯。这意味着，即使是一家技术水平很扎实的机构，如果数据管理、质控体系和患者权益保障能力不过关，同样无法迈入审评程序。
从行业整体来看，818号令首月10%以下的备案率更像一道警戒线：技术、质控、伦理三者深度合一且自主可控的企业才能留在牌桌上。对于坚持以真实数据、稳健质控体系支撑研发和技术转化的机构来说，这个门并不高；但对于那些在数据、合规和伦理方面存在短板的企业来说，这道门短期内仍将难以跨越。
数据是科学的语言，可信的数据体系才是走向临床的唯一通行证。818号令首月的审评结果已经明确传达了这个信号——监管没有捷径，数据不容掺假。行业短期阵痛不可避免，但长期规范的生态正在形成。
作者 |原武汉医科所专项选聘高级研究员、政策法规研究室主任
